近日，辉瑞宣布终止B型血友病基因疗法Beqvez的全球开发和商业化。这款疗法自2024年4月获FDA批准后仅一年便黯然退场，其定价高达350万美元，但上市后未实现任何商业销售。Beqvez通过AAV载体导入凝血因子IX基因，旨在一次性解决患者长期出血问题，但因定价过高、市场接受度低及竞争压力未能打开局面。

背后原因多重：

市场遇冷：辉瑞透露，自获批以来，无患者接受Beqvez治疗，医生和患者对基因疗法的风险及复杂性持谨慎态度。

天价阻碍推广：350万美元定价与竞品Hemgenix相当，但未提供足够差异化优势，医保覆盖难度大。

竞争白热化：CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian已占据市场，且CSL产品年收入近12亿美元，进一步挤压Beqvez空间。

战略收缩：辉瑞近年频繁退出基因治疗领域，包括出售早期项目给阿斯利康、终止与Sangamo合作等，此次决定或标志其彻底放弃病毒载体基因疗法。

行业警示：Beqvez的失败凸显基因疗法商业化困境——技术突破需与成本控制、支付体系及医患教育协同。辉瑞的退出为行业敲响警钟，未来创新需更注重实际落地。