一场9:0的投票，和mRNA流感疫苗背后的那场反转
6月18日，FDA疫苗与相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）就一个问题进行了表决：Moderna的mRNA季节性流感疫苗mFlusiva（研发代号mRNA-1010），在50至64岁成人和65岁以上老年人群中的获益是否超过风险？结果是9比0，一致通过。这不是一场平淡无奇的顾问投票。四个月前，同一家FDA拒绝对这款疫苗进行任何审查。四个月...
一周七件事：有人赢有人输，但关键是谁找到了没人走过的路
过去一周，制药圈信息密度不低。九条值得聊的消息，横跨罕见病、肿瘤、自免、代谢——方向不同，但有一条共性：有些是在验证路径，有些则是在开辟路径。后者永远是更值钱的东西。1. 一块肌肉变骨头的病，终于摸到了一点希望6月15日，Mirum Pharmaceuticals和Incyte公布了zilurgisertib（齐鲁吉塞替尼）治疗进行性骨化...
FDA咨询委员会否决奥贝胆酸
9月3日，欧盟接受CHMP的建议，正式撤销了奥贝胆酸（OCA）的上市许可。鉴于此，FDA特别召集了专家委员会（Gastrointestinal Drugs Advisory Committee，GIDAC）在9月13日对奥贝胆酸申请完全批准进行讨论。在讨论最后的投票环节中，委员会成员以13-1压倒性否认奥贝胆酸的临床获益，唯一投出赞成票来...