2026年9月，医药行业迎来多个关键节点。口服SERD接连获批，胰腺癌靶点持续突破，罕见病领域首款疗法密集落地。本文梳理本月重要进展，供行业同仁参考。

一、口服SERD开启新阶段：从"进展后换药"到"分子监测提前换"

9月4日，阿斯利康camizestrant（商品名Etcamah）获FDA加速批准，联合CDK4/6抑制剂用于HR+/HER2−晚期乳腺癌、且在芳香化酶抑制剂治疗期间检出ESR1突变的患者。该批准的特殊意义在于：这是全球首个基于ctDNA耐药突变、在影像学进展前即允许换药的癌症批准。

9月18日，礼来imlunestrant联合阿贝西利紧随获批。内分泌治疗的临床逻辑，正从"等进展再换"切入"分子监测提前换"的时代。

二、胰腺癌靶点连续突破：RAS"不可成药"成历史

8月26日，daraxonrasib获批用于经治转移性胰腺腺癌；9月16日，该药物在一线人群中再获突破性疗法认定。RAS这一长期被视为"不可成药"的靶点，今年实现实质性突破。此前我们关注的KRAS、G12D方向，正是这条研发线的延续。

三、HER2边界持续拓展：从胃癌走向更多瘤种

9月9日，拜耳sevabertinib获批用于携带HER2酪氨酸激酶域激活突变的非鳞非小细胞肺癌；8月25日，zanidatamab联合替雷利珠单抗拿下HER2阳性胃癌/胃食管结合部癌一线。HER2的适应症边界正在被重新定义。

四、胆管癌补齐FGFR2新选择

9月23日，Elevar的lirafugratinib获批用于既往经治、携带FGFR2融合或重排的胆管癌。胆管癌靶点稀缺、治疗选择有限，此次获批填补了该领域的空白。

五、罕见病首款密集落地

  • 9月17日，Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）成为Sanfilippo A型黏多糖贮积症首款基因疗法；

  • 9月14日，apitegromab成为首款直接靶向肌肉的SMA疗法；

  • 同日，finerenone获批用于1型糖尿病相关慢性肾病。

罕见病领域正从"无药区"走向"有药可用"。

六、BD持续活跃：资金流向预示下一波热点

9月24日，InnoCare与礼来达成最高33.5亿美元的研发合作，针对至多5个未披露靶点。资金流向往往预示着下一波研发热点，值得持续关注。

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